Стартап в области биологии Editas Medicine, который лично поддерживает Билл Гейтс, в вскоре планирует провести тестирования, целью которых будет точечное изменение человеческого генома. Опытами займется молодая компания Editas. При данной болезни у человека начинается отмирание сетчатки, что приводит к полной утери зрения.
Его цель — отыскать способ поправлять ошибки в ДНК для препятствия передачи на геном уровне разных заболеваний.
Первое заболевание, которые ученые выбрали для испытаний, называется амавроз Лебера и очень редко встречается в мире. Терапия будет представлять собой инъекцию в сетчатку раствора вирусов, несущих ДНК, нужную для производства CRISPR/Cas9 системы в больных клетках. Из гена CEP290 будет удаляться около тысячи нуклеотидов, после этого он должен начать работать качественно. Предполагается, что эксперименты проведут в ближайшие два года.
Благодаря такой системе редактирование поврежденных генов представляется относительно недорогим и элементарным, что делает ее довольно перспективным инструментом в медицине.
Соответствующая терапия для целей ее разработки и клинических испытаний требует приличных средств.
Оставить комментарий